1 河北大学生命科学学院, 保定 071000
2 中国人民解放军军事科学院军事医学研究院辐射医学研究所, 北京 100850
3 河南科技大学信息工程学院, 洛阳 471023
视网膜极易因激光意外事故、中枢神经或视网膜退行性疾病发生异常改变, 严重威胁视功能。目前, 仍没有针对哺乳动物视网膜损伤的完善修复机制。视网膜“干细胞”穆勒胶质(MG)细胞不能自发进入细胞周期, 基因编辑手段可使MG细胞转分化, 从而具有视网膜祖细胞的能力。转分化相关信号通路及调控因子对MG基因组重编程至关重要。基因编辑治疗利用腺病毒、慢病毒等载体将外源基因导入体内, 促使哺乳动物受损视网膜中MG细胞激增和去分化, 损伤的视网膜神经元再生。与传统药物治疗需要长期服药相比, 基因疗法的出现有望实现通过一次治疗达到修复目的。文章就视网膜修复机制、调控视神经再生的信号通路以及基因治疗修复损伤视网膜研究现状和应用过程中存在的问题进行综述, 并展望未来相关的发展趋势。未来基因编辑治疗将会给视神经再生修复研究带来深刻变革, 为视网膜疾病的治疗带来新的曙光。
视网膜损伤修复 视神经再生 视网膜祖细胞 基因治疗 基因编辑技术 retinal damage repair optic nerve regeneration retinal progenitor cells gene therapy gene editing technology
1 华东理工大学 药学院, 上海新药设计重点实验室, 上海 200237
2 华东理工大学 材料科学与工程学院, 上海 200237
为了开发一种新型的非病毒无机基因载体, 采用3-氨丙基三乙氧基硅烷(APTMS)和聚乙烯亚胺(PEI)对嵌入型双介孔氧化硅球(EDMSNs)进行改性, 分别得到EDMSNs-NH2和EDMSNs-PEI, 并比较了两种载体结合和保护pCMV-EGFP-N1质粒(pDNA)的能力及细胞转染性能。利用透射电镜、动态光散射及氮气吸附-脱附实验对材料的颗粒形态, 动力学粒径, Zeta电位及孔结构参数进行表征。结果显示, EDMSNs-NH2和EDMSNs-PEI均表现出明显的双介孔结构, 形貌为规整的球形且平均动力学粒径分别为343.2和338.9 nm, 表面电位分别为+18和+43 mV。琼脂糖凝胶电泳、CCK-8法及荧光显微镜结果表明, EDMSNs-PEI对pDNA的担载量为8%, 远高于EDMSNs- NH2(1%)。与PEI和lipofectamine2000相比, EDMSNs-PEI载体展示出更低的细胞毒性。EDMSNs-PEI/pDNA质量比为33 : 1时, EDMSNs-PEI/pDNA对293T细胞的转染效率在72 h达到最大值。因此, 与EDMSNs-NH2相比, EDMSNs-PEI具有更高的正电位及pDNA担载量, 可作为一类有前景的非病毒无机类基因载体用于重大疾病如恶性胶质瘤的治疗。
双介孔氧化硅球 聚乙烯亚胺 基因治疗 恶性胶质瘤 embedded dual-mesoporous silica spheres polyethyleneimine gene therapy malignant glioma
Author Affiliations
Abstract
1 College of Life and Health Sciences, Northeastern University ShenYang, Liaoning, P. R. China
2 Department of Radiology and Bio-X Program, School of Medicine Stanford University, Stanford, CA, USA
Gold nanoparticles (AuNPs) exhibit superior optical and physical properties for more effective treatment of cancer through incorporating both diagnostic and therapeutic functions into one single platform. The ability to passively accumulate on tumor cells provides AuNPs the opportunity to become an attractive contrast agent for X-ray based computed tomography (CT) imaging in vivo. Because of facile surface modification, various size and shape of AuNPs have been extensively functionalized and applied as active nanoprobes and drug carriers for cancer targeted theranostics. Moreover, their capabilities on producing photoacoustic (PA) signals and photothermal effects have been used to image and treat tumor progression, respectively. Herein, we review the developments of AuNPs as cancer diagnostics and chemotherapeutic drug vector, summarizing strategies for tumor targeting and their applications in vitro and in vivo.
Gold nanoparticles multimodal imaging phototherapy gene therapy drug delivery Journal of Innovative Optical Health Sciences
2016, 9(4): 1630004
山西农业大学生命科学学院, 山西 太谷 030801
慢病毒载体作为基因治疗的工具之一备受关注, 尤其是基于HIV-1构建的慢病毒载体。结合笔者的研究工作, 对特异性识别HIV阳性细胞的非整合性依赖Rev并结合白喉毒素突变体的新型慢病毒载体构建以及抗白喉毒素细胞系的建立作了介绍。
基因治疗 慢病毒载体 白喉毒素突变体 HIV-1 HIV-1 gene therapy lentiviral vector diphtheria toxin mutant
西安交通大学生物医学信息工程教育部重点实验室,生命科学与技术学院生物医学工程研究所,中国陕西,西安710049
基因转染是研究基因表达、结构和功能的主要实验手段.本文对现有的转染方法进行了分析,并重点探讨了两种激光诱导的基因转染新方法:激光产生冲击波和激光照射纳米微粒的方法,并提出了改进的实验方案.这两种方法都是通过改变细胞质膜通透性实现外源基因的导入,其最大的优点就是对细胞没有损伤.文章的最后说明了基因转染在基因疗法的应用.
基因转染 激光诱导 冲击波 纳米微粒 基因疗法 gene transfection laser induced shock wave nano-particle gene therapy
黑色素瘤的遗传学特性颇具代表性,常作为肿瘤研究的首选.本文对黑色素瘤发病的分子机理研究与基因治疗新进展作综述.
黑色素瘤 基因治疗 辐照 melanoma gene therapy irradiation
